PSP e i servizi a supporto delle malattie rare

Cresce il numero delle malattie rare e con esse il numero dei pazienti. Diventa quindi essenziale comprendere e assistere con competenze e professionalità idonee, i bisogni a 360° dei malati e dei loro caregiver. L’obiettivo è rispondere nel migliore dei modi a esigenze sanitarie, socio-assistenziali e sociali. Vediamo in questo articolo i PSP e i servizi a supporto delle malattie rare.

Malattie rare: i numeri

Ad oggi, le malattie rare registrate ufficialmente sono circa 10 mila, un numero destinato ad aumentare in futuro, grazie anche ai progressi della ricerca genetica. Nonostante siano definite rare (colpiscono lo 0,05% della popolazione generale) inoltre, quando si parla di tali patologie ci si riferisce ad un numero considerevole di malati: circa 2 milioni solo in Italia, 30 milioni in tutte Europa. Nel nostro Paese, secondo il Registro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità, vengono segnalati ogni anno 19 mila casi, corrispondenti a circa 20 pazienti ogni 10 mila abitanti, di cui il 20% interessa persone in età pediatrica – colpite prevalentemente da malformazioni congenite, malattie delle ghiandole endocrine, del metabolismo o del sistema immunitario – a differenza dei pazienti in età adulta, maggiormente colpiti da malattie del sistema nervoso, del sangue o degli organi ematopoietici.

Le barriere principali: diagnosi ritardate, impatto psicologico e costi elevati

Nonostante l’aumento del numero di pazienti, e quindi anche la progressiva consapevolezza e ricerca in questo ambito, le malattie rare continuano a rappresentare sfide difficili da risolvere, principalmente per il ritardo o, in alcuni casi, l’assenza di una diagnosi precoce. Un problema significativo considerato il particolare impatto su più fronti che queste malattie possono comportare. Tali ritardi, oltre a influire psicologicamente sui malati, si riflettono sui tempi della prescrizione e attivazione di percorsi terapeutici dedicati, che già oggi possono prevedere terapie farmacologiche abbinate ad altri trattamenti sulla base del quadro clinico complesso del paziente. Tutto ciò si traduce spesso in costi elevati a carico del Ssn o direttamente sulla famiglia del paziente.

Assistenza e monitoraggio come prime necessità

Tra le criticità è da considerare, in particolare, anche il significativo carico assistenziale dovuto alla natura cronica e spesso fortemente invalidante di queste malattie, impattanti sia sul paziente che sul caregiver (per l’alto carico fisico ed emotivo) che lo assiste quotidianamente. Convivere con una patologia cronica e invalidante, infatti, richiede risposte e attività precise, professionali e personalizzate, che mettano al centro il paziente e il suo benessere a 360 gradi, garantendo la migliore qualità di vita possibile. Risultano quindi fondamentali, prima di tutto, un’adeguata assistenza sanitaria e un monitoraggio diagnostico continuativo.

I costi a carico delle famiglie e i limiti del Ssn

Attualmente, la garanzia di una situazione ottimale per i pazienti con malattie rare è spesso compromessa dalle limitazioni del Servizio sanitario nazionale. Un’indagine condotta da Uniamo ha rilevato, infatti, che oltre il 25% dei malati non dispone di un Centro di riferimento, mentre il 36% lamenta la mancanza di un Centro nella propria regione. La ricerca evidenzia, inoltre, la carenza nei servizi di supporto psicologico per pazienti e familiari, così come nei settori di riabilitazione e assistenza domiciliare, indicando un’insufficiente presa in carico olistica del paziente e della famiglia. Ulteriori complicazioni – come dimostra un’altra indagine – emergono rispetto ai costi sostenuti dai pazienti affetti da malattie rare, che ammontano a 107 mila euro annui, superando di circa 100 mila euro quelli di un paziente comune. Tali costi, che includono spesso oneri indiretti a carico delle famiglie, sono legati alla presenza di caregiver, trattamenti aggiuntivi ed eventuali necessità di cambiare casa o spostarsi verso Centri di cura distanti.

Garantire diritti e cure: strategie innovative per affrontare le sfide delle malattie rare

In questo scenario è imperativo che le istituzioni mantengano alta l’attenzione sulle malattie rare, coinvolgendo la popolazione generale, la comunità medica e scientifica e sottolineando il diritto di tutti i malati, compresi quelli con patologie meno comuni, a un percorso diagnostico e alle cure più adeguate. Tra le azioni urgenti, oltre agli investimenti significativi in ricerca e formazione, è fondamentale creare sinergie efficaci tra la sanità privata e il Ssn. Questa necessità emerge a causa della crescente cronicizzazione delle malattie rare, un aspetto positivo che comporta un prolungamento della vita del paziente, ma che richiede una maggiore attenzione ai problemi secondari legati alla patologia o ai farmaci. Sebbene tradizionalmente il paziente sarebbe presente in ospedale per la somministrazione della cura, oggi si sta aprendo la possibilità di fornire supporto direttamente a domicilio e non solo per la somministrazione delle terapie farmacologiche. La soluzione offre numerosi vantaggi, consentendo una presa in carico che considera tutti i bisogni del paziente e della sua famiglia, considerata la “prima unità terapeutica”. Tra questi, sicuramente, la corretta e sicura somministrazione della terapia per garantire l’aderenza e l’ampliamento delle prestazioni di supporto.

Paziente al centro e presa in carico olistica

Ancora una volta i PSP, i programmi di supporto al paziente, sono la soluzione ideale per rispondere alle necessità – fisiche, psicologiche e sociali – del malato nel contesto familiare e nella propria abitazione, assicurando la sua salute e permettendone un miglioramento nella qualità di vita. Creati su misura dei bisogni del malato – modulari e modulabili e adattabili/personalizzabili ad ogni necessità – i PSP garantiscono un’efficace presa in carico multidisciplinare, rispondendo alle necessità di assistenza sanitaria e monitoraggio continuativo in modo più veloce e funzionale. Diventa così possibile abbinare a servizi di assistenza domiciliare anche diversi interventi basati su telemedicina e monitoraggio, contribuendo a:

  • somministrare correttamente il farmaco;
  • rilevare e monitorare parametri vitali e compilare diari domiciliari (da condividere con il medico del centro di cura);
  • eseguire test diagnostici specifici a domicilio, in collaborazione con il Laboratorio del Centro di cura e/o con laboratori centralizzati leader nella diagnostica genetica e no;
  • supportare il paziente e il suo caregiver nell’affrontare il percorso terapeutico tramite counselling mirato da parte di operatori sanitari specializzati e debitamente formati sulla patologia;
  • fornire assistenza e educazione motoria e nutrizionale al paziente per migliorare la sua qualità di vita e massimizzare gli effetti della terapia farmacologica in corso;
  • trasmettere al medico curante le informazioni relative allo stato di salute del paziente
  • accompagnare paziente e caregiver al Centro per eventuali visite di controllo.

I PSP di Human AssistCare a supporto dei pazienti con malattie rare

Attraverso l’utilizzo dei PSP, Human AssistCare sviluppa una rete di sostegno basata sulla comunicazione, condivisione e collaborazione per assistere i pazienti affetti da patologie rare in tutte le fasi del percorso, garantendo continuità e qualità del servizio. Questo approccio olistico mira a superare la concezione del paziente come “oggetto” della cura, mettendo al centro la persona e il suo vissuto di malattia considerando anche le implicazioni sociali e psicologiche. Nel percorso terapeutico la costante è garantita da visite domiciliari, telefonate, notifiche via app e videocall con operatori sanitari specializzati del PSP Provider. Un Patient Care Center disponibile 24 ore su 24 offre supporto tecnico e risposte alle domande in qualsiasi momento della giornata. In questo modo, Human AssistCare favorisce un percorso di salute partecipativo, consentendo al paziente di prendere decisioni consapevoli e seguire la cura con i migliori risultati possibili.